泰格医药发布 2025 数字化去中心化临床试验行业报告：洞察现状，展望未来

转自：泰格医药

在医药研发领域，数字化与去中心化的浪潮正席卷而来，深刻改变着临床试验的传统格局。近日，泰格医药联合北京协同医药医学创新促进中心（CMAC）共同发布了《数字化 / 去中心化临床试验行业发展现状调研分析报告》，为我们分享数字化 / 去中心化临床试验（DCT）的最新发展态势。

法规政策：逐步完善，引领方向

法规政策是 DCT 发展的重要风向标。全球范围内，监管机构对 DCT 的关注度与日俱增。美国 FDA、欧洲 EMA 等纷纷调整监管框架，以适应这一新兴模式的发展。根据 FDA（2024）的定义，DCT 通过技术应用实现试验活动去中心化，支持远程监查、电子知情同意及电子健康工具应用，从而确保患者安全与数据完整性。

在中国，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）也积极行动，发布了多项指导原则，重点应对中国医疗资源集中于大城市的特殊挑战。2024年5月，为深化“以患者为中心”的临床试验新理念，助力罕见疾病药物临床研发，在中国国家药品监督管理局的部署下，CDE 组织制定了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》(CDE, 2024)。

然而，目前行业内对于法规是否能满足 DCT 实施细节的指导仍存在一定疑虑。调研数据显示，虽认可现行法规能满足需求的比例有所上升，但仍有26.8% 的受访者认为现有法规暂不能满足 DCT 实施，38.7% 的人表示不确定。值得关注的是，在所有受访者中，高达 33.6% 的从业者将监管机构视为最理想的培训主体，这一数据侧面印证了行业对法规细化指导的迫切需求。可见，在 DCT 高速发展的当下，法规体系亟待与行业实践深度融合，持续优化迭代，从而为 DCT 的规模化应用提供更精准、更具操作性的指引。

DCT元素应用：创新驱动，提升效能

电子健康技术(DHT)使用率的显著增长（较2023年增长超过50%）表明行业正朝着利用实时患者数据的综合数字解决方案转变，改善医患沟通与患者教育也成为关注焦点。

在数据采集环节，eCOA/ePRO/eDiary、远程监查和电子支付的使用率等关键技术的使用率显著增加。远程监查打破地域限制，监查员能实时获取数据，数据异常时系统自动报警，降低监查成本、提升效率；电子支付简化财务流程，受试者补偿款快速到账，增强财务透明度与可追溯性。

▲ 调研参与者所在组织使用DCT的情况：2023 vs 2024

从优势来看，DCT 能帮助研究机构降低成本、扩大受试者招募；助力制药公司加速研发、提升产品上市成功率；促使临床试验服务供应商提升专业性、挖掘数据价值；同时让受试者减少奔波、在舒适环境中参与试验，获得更好的试验体验。推进临床试验向更以患者为中心、高效和透明的流程转变，强调持续数据收集和简化工作流程以长期改善患者参与度。

临床试验模式：多元并存，灵活选择

根据Johnson & Marsh（2023）的研究，尽管 DCT 具有增加临床试验的多样性、改善临床试验的可及性以及减轻差旅负担等优势，但它们并不适用于所有试验。在临床试验模式方面，呈现出传统模式、混合模式与完全去中心化模式多元并存的局面。

2024 年的调研数据显示，61.5% 的受访者所在组织仍采用传统临床试验模式。与2023年相比，2024年完全去中心化临床试验（DCT）在大多数角色中的使用率有所下降，传统临床试验的比例有所上升。混合模式相对受到青睐，占比达 29.4%。该模式融合了 DCT 元素，部分试验活动在非临床研究中心场所开展。

不同的试验阶段和治疗领域对临床试验模式的选择有着显著影响。在试验阶段方面，I 期试验由于主要关注研究产品的安全性和剂量探索，受试者数量相对较少但风险较高，需要密切的医疗监测，因此更倾向于混合模式，结合现场访视的精准把控和远程技术的数据收集优势。从治疗领域来看，肿瘤学领域 DCT 使用率领先，心血管/代谢和中枢神经领域也经历了增长。肿瘤患者治疗周期长、身体较为虚弱，行动不便，DCT 的远程监测和药物直送服务能极大减轻其负担。

DCT 体系建设：夯实根基，行稳致远

DCT 体系建设是保障临床试验顺利开展、数据可靠有效的重要环节，其涵盖了多个维度的工作，对 DCT 行业的长远发展意义重大。

在角色与职责分配上，清晰明确的界定是协作顺畅的基础。30.6% 的受访机构已具备明确划分研究机构/医院、制药或医疗器械公司、临床试验服务供应商等主要角色的能力，并通过制定正式职责分配与沟通协议，实现项目各环节的有序衔接。然而这一数据也折射出行业现状 —— 尽管各方对角色定位已有初步认知，但在实际落地与全流程执行过程中，仍存在亟待突破的瓶颈与挑战。

合规性建设与数据安全保障也是 DCT 体系的重中之重。随着 DCT 技术的广泛应用，大量数据通过电子设备和网络传输，数据的完整性、保密性和可溯源性面临考验。行业内虽已建立起一定的数据安全防护机制，但在应对多区域法律法规的复杂性、保障数据隐私安全方面仍需加强。部分临床试验中，因数据加密措施不完善，导致受试者隐私信息泄露的风险增加；同时，在第三方服务提供商参与数据管理时，缺乏有效的监管手段，容易出现数据管理漏洞。因此，构建统一的数据标准、加强数据加密技术应用、完善第三方监管机制，成为保障数据安全的关键举措。

此外，DCT 体系建设还需要确保数据的可溯源性。在本调研中，22.3% 的受访者认为首要难点在于保障各方对源数据的妥善记录与保存，20.6% 强调明确记录 DCT 系统源数据和源文件的必要性，19.6% 关注数据完整性及监管核查支持，19.2% 指出需集成可重建评估数据的系统，18.3% 则提出应对数字健康技术应用中的数据一致性问题。这表明机构亟需强化数据管理系统和协议，从数据源保存、系统集成、数据完整性等多维度发力，才能保障 DCT 在运营与监管层面的双重合规。

▲ DCT数据可溯源性面临的挑战

《数字化 / 去中心化临床试验行业发展现状调研分析报告》以全景视角深度解析行业生态，系统梳理了法规政策的发布进程、关键DHT技术的突破与瓶颈、临床试验模式的多元演进，以及 DCT 体系构建的核心价值与发展潜力，全方位呈现了DCT行业机遇与挑战并存的发展态势。

在未来，随着技术的不断进步、法规的日益健全以及行业各方的协同努力，DCT 有望在医药研发领域发挥更大的作用，为患者带来更多创新的治疗方案，推动整个医药行业迈向新的高度。让我们共同期待 DCT 在临床试验领域绽放更加绚烂的光彩，为人类健康事业贡献更多力量。

（转自：泰格医药）